8-25 唤醒神经系统沉默的DNA

日期：2006-08-25　　访问次数：3432

1882年，Brousse命名这种疾病为弗里德赖希共济失调。FRDA是较常见的遗传性共济失调，它是一种因基因激活而导致的神经退化性疾病，在中枢神经系统表现为特异性的病理学改变，脊髓后索变性萎缩是一个标志。

在10月号《自然—化学生物学》上，一项新研究为这种疾病的治疗点燃新希望。

蛋白质Frataxin能保护神经细胞因自由基而出现的细胞死亡现象，在FRDA症患者中，这种基因被沉默了。调节一种基因产量的方法包括改变贴附在附近组蛋白质上的化学标签，或是改变在细胞内包裹着蛋白质的珠子。FXN是负责编码Frataxin的基因。对FRDA患者来说，FXN中非编码部分的扩展和与基因相关的组蛋白质的变化均会导致FXN转录的沉默。Gottesfeld和同事鉴别出一组抑制剂，可逆转FRDA患者体内细胞的沉默，这种抑制剂只改变FXN周围组蛋白质的化学修饰部分。

如今，这些化合物已经进入一种新治疗方法的候选者行列，这种新方法通过激活这种人类疾病的特定基因转录来工作。



摘自：科学时报